A terapia xénica
Os xenes son os fragmentos do ADN dun cromosoma, que conteñen a información que permite a sínteses de proteínas e, a través desta o funcionamento de cada unha das células do organismo. A partires disto pódese definir a terapia xénica como unha técnica terapéutica mediante a cal se inserta un xen funcional nas células dun pacente humano para corrixir un defecto xenético causante dunha patoloxía.
Na actualidade proponse para case calquera enfermidade, sendo un mecanismo do máis prometedor. Os seus obxectivos son:
- Tratar de completar ou substituír un xen defectuoso introducindo outra copia normal deste nas células.
- Inhibir ou bloquear o funcionamento de aqueles xens cuxa intervención contribúe o desarrolo da enfermidade (un exemplo serian os oncoxenes).
- Introducir materia xenético que permita a célula sintetizar unha proteína que teña un efecto terapéutico novo (por exemplo introducir nas células copias dun xen que obstaculice a replicación dun virus).
Esta terapia pódese levar a cabo por tres métodos distintos:
- Ex vivo, cando a corrección do defecto xenético se realiza no laboratorio sobre as células extraídas ao pacente que posteriormente son reintegradas dentro do organismo. As células deben ser o suficientemente fortes para resistir a manipulación, susceptibles de ser extraídas do organismo humano e reintroducilas nel con facilidade e con unha larga vida media.
- In situ, introducindo o xen directamente no órgano defectuoso do individuo.
- In vivo, cando se fai chegar o xen as células defectuosas.
A introdución do xen normal nas células humanas pódese levar a cabo con dúas ferramentas principais:
- Vectores Virales: baséanse en que os virus son, de forma esquemática, un material xenético dotado de mecanismos para poder entrar eficazmente nas células e multiplicarse dentro delas. Para construír este tipo de vector deben eliminarse os xens que permiten a multiplicación do virus e substituílos polo xen terapéutico. Os vectores presentan xeralmente unha alta eficiencia de transformación, pero unha baixa especificidade de texido.
- Vectores non virales: son en xeral altamente específicos pero la eficiencia de transformación é baixa. Dentro deste grupo esta o ADN transferible, lipocationes… e tamén se desenrolaron métodos de transferencia híbridos que combinan ferramentas.
As normas para recibir terapia xénica están ben establecidas e inclúen varios requisitos:
- O xen debe estar illado e debe estar dispoñible para a tranferencia normalmente, por clonación.
- Debe haber un medio efectivo para a transferencia do xen.
- O texido diana deber ser accesible para a transferencia xenética.
- Non debe haber ningunha forma de terapia efectiva dispoñible, e a terapia xénica non debe danar o pacente.
A terapia xenética ademais das enfermidades xenéticas estase aplicando de forma experimental no tratamento de cáncer, no SIDA e noutras enfermidades.
As investigacións actuais buscan encontrar vectores con elevada especificidade polas células diana, non recoñecibles polo sistema inmune do paciente, estábeis, que sexan de fácil produción, que non produzan inflamación , que expresen o xen durante o tempo necesario e con unha regulación adecuada, ademais de ser inocuos para o medio ambiente.
Dende que en 1990 se tratou o primeiro pacente, mais de 4.000 xa recibiron algún tipo de terapia xénica, repartidas nun gran numero de ensaios clínicos e fronte a numerosas enfermidades. Na maioría dos ensaios clínicos non houbo problemas de toxicidade relevantes relacionados coa transferencia xenética.
Bibliografía:
Clínica Universidade de Navarra
Estudo terapia xénica de Monografias.com (Biólogo Romulo Aycachi)
Proxecto Biosfera (Ministerio de Educación, Cultura e Deporte)
Imaxes:
Proxecto Biosfera (Ministerio de Educación, Cultura e Deporte)
Entrada elaborada no curso 12-13 por Noelia González Troncoso
Tags: enxeñeria xenetica, Terapia xénica